2025年4月22日，由清华大学医学院、基础医学院再生衰老慢病中心主办，清华-IDG/麦戈文脑科学研究院协办的“细胞与基因治疗在神经退行性疾病中的应用”国际学术会议（Cell and Gene Therapy in Neurodegenerative Diseases）于清华大学生物医学馆E109隆重召开。会议邀请了享誉国际的领域顶尖学者，围绕肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）等神经退行性疾病的机制研究与治疗策略，进行了深入交流。

清华大学医学院院长黄天荫教授致开幕辞，他回顾了清华医学院的发展历程，展望了医学院未来的发展规划，清华医学院将在不远的将来，迎来融医学教学、基础科研、医学转化和新型“AI医院”为一体的新园区，全方位支持和推进疾病机制研究和创新药物开发。黄天荫教授指出，他将着力打造包容开放的国际交流和学术合作的环境，为清华医学发展助力。

接下来受邀嘉宾们围绕神经退行性疾病的致病机理研究和细胞与基因治疗方法开发的最前沿进展进行报告。首先，柏林夏里特医学院（Charité-University Medicine Berlin）、深圳理工大学资深教授Helmut Kettenmann博士和西达赛奈医疗中心再生医学研究所（Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute）的创始人Clive Svendsen博士带来了两场精彩绝伦的主旨报告。Helmut Kettenmann博士以“小胶质细胞：超越神经元的突触调控者”为题，分享了其团队的颠覆性发现：他揭示了小胶质细胞不仅表达GABA受体，还通过动态调控突触可塑性参与神经退行性病变进程。这一发现突破了学界对于小胶细胞功能的局限认知，为AD等疾病的免疫代谢调控提供了新靶点。Clive Svendsen博士在报告中展示了其团队在ALS治疗中的里程碑成果：他们结合细胞疗法和基因疗法，首次将胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）通过胚胎干细胞引导的胶质细胞递送至ALS患者的运动皮层，提示细胞治疗在ALS临床干预的可能性。

接下来，斯坦福大学著名神经科学家及教授Aaron Gitler博士分享了他实验室关于ATAXIN-2和UNC13A功能紊乱导致ALS发病的机制研究。Trace Neuroscience的创始人兼首席执行官Eric Green博士介绍了团队开展的以UNC13A为靶点的基因治疗策略的研究进行。南加州大学Justin Ichida教授分享了小胶质细胞在C9ORF72基因突变引发的ALS发病的分子机制研究。清华大学基础医学院贾怡昌教授就其团队基于TRIM72的泛保护作用在ALS治疗的机制和临床试验领域取得的突破性进展进行报告。来自深圳理工大学的项贤媛副研究员分享了她在小胶质细胞钙信号调控和AD致病机制领域的重要进展，以及糖蛋白非转移性黑色素瘤蛋白B（GPNMB）在AD中的功能，其研究揭示了小胶质细胞作为治疗AD靶点的巨大潜能，为神经退行性疾病的防治策略开发提供了新方向。

清华大学基础医学院陈晓颖副教授从免疫微环境切入，阐明了小胶质细胞与T细胞在大脑中的动态互作，及其如何驱动神经炎症，从而影响神经退行性疾病的发展的机制。清华大学IDG-麦戈文脑研究院的吝易副教授揭示了"生物分子凝聚体"对昼夜节律的调控机制。

本次会议也邀请到了奋战于人类生命健康事业一线的临床专家们，他们分享了在疾病临床治疗领域取得的突破性进展。复旦大学附属华山医院郁金泰教授分享了关于FAM171A2作为帕金森病治疗靶点的重大发现。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的舒易来教授分享了他在耳聋基因治疗研发与临床转化领域取得的进展：他主导开发的OTOF基因疗法药物完成全球首个先天性耳聋基因治疗，实现了患者听力的重建，这一令人振奋的结果引发了会场观众热烈的讨论。

会议在贾怡昌教授的闭幕致辞中圆满结束。贾怡昌教授再次对与会的报告人和听众致以衷心的感谢，并表达了对日后更多包容开放的学术交流及合作的期待和欢迎。相信在科研工作者们的共同努力下，人类终将攻克神经退行疾病之困，让科学之光温暖每一个生命。

会议现场及合影