2023年12月29日，人民日报报道了我院贾怡昌教授一项基础科研成果转化的最新进展。该项目管线SNUG01，是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗药物，以贾怡昌教授开发的SG001为治疗靶点，当前适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症），由创新生物医药企业神济昌华进行生产研发和临床转化。根据已有数据显示，SNUG01在临床前ALS动物模型中展现出显著的神经保护效果。截至目前，首例同情给药受试者已完成6个月的治疗，各项...

表观遗传机制是真核细胞丰富基因表达层次的重要策略。组蛋白翻译后修饰可以调控下游基因转录事件，不同组蛋白位点的不同的修饰类型通常需要被特定的“阅读器”识别，进而调控下游转录事件。转录共激活因子Spindlin1 具有串联的三个Tudor结构域，其中， 第一和第二个Tudor结构域的芳香笼口袋可以识别多种组蛋白甲基化修饰类型，其中包括H3K4me3, H4K20me3, H3“K4me3-R8me2a” 和 H3“K4me3-K9me3” 等（1-4）。然而， 由于第三...